希少疾患の薬開発要望

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「患者の数が非常に少ない病気（希少疾患）では、薬の開発が進まない」と、患者団体が厚生労働省を訪れ、法律を整備して、薬の開発を進めるよう要望したそうです（2013年4月2日）。

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患者数が１０００人未満の病気の薬＝「ウルトラオーファンドラッグultra orphan drug」は、採算が取りづらいため、製薬会社による開発が進まないことが課題となっています。

☆企業はどうしても利益が必要ですから、患者数の多い薬をまず開発するでしょうね。

患者の数が国内で数百人とされ、筋力が徐々に低下する「遠位型ミオパチー」と呼ばれる病気の患者会のメンバーが、4月2日厚生労働省を訪れ、田村厚生労働大臣に、患者の数が極めて少ない病気でも薬の開発を進めるよう求める要望書を手渡しました。

遠位型ミオパチーは、国内の研究機関が治療に有効な物質を世界に先駆けて発見したものの、患者への効果を調べる臨床試験に多額の費用がかかることもあり、その後の研究が進んでいないということです。

☆せっかく日本の研究機関が治療に有効な物質を発見したのに残念ですね。

要望書では、研究成果があっても薬の開発につながらない現状を変えてほしいとして、国の資金援助や、製薬会社が薬を開発しやすくなる
よう法律の整備が必要だと訴えているとのこと。

患者会の代表代行の織田友里子さんは「希少疾患の問題を広く知ってもらい、製薬会社が薬を継続的に開発できる仕組みを作って
いくことが重要だ」と話しています。

☆日本だけでなく、世界中の希少疾患の患者さんなら、かなりの数になると思われます。日本国内だけでなく、世界中の国で共同で
開発するのが良いのではないでしょうか。世界希少疾患の日（2月末日）もあることですし。

（出典：患者極めて少ない病気の薬開発要望　4月3日 4時7分）
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タグ：薬開発 要望 ウルトラオーファンドラッグ 希少疾患