iPSで筋ジストロフィー病態一部再現 [難病]
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「筋ジストロフィー」(筋肉が次第に衰えていく病気)の病態の一部が、iPS細胞を使って世界で初めて再現されました。画期的な新薬の開発につながる可能性があると期待されています。
この研究を行ったのは、京都大学iPS細胞研究所の櫻井英俊講師らのグループで、
三好型と呼ばれる「筋ジストロフィー」の患者からiPS細胞を作り出し、MyoDという特殊な遺伝子
を入れることで、筋肉の細胞の一種である、骨格筋細胞に変えることに成功しました。
筋ジストロフィーはこの骨格筋細胞が壊れやすくなることで発症しますが、iPS細胞から作り出した
骨格筋細胞も同じように壊れやすくなったということです。
研究グループは「病態の一部を世界で初めて再現できた」としています。
この病気の骨格筋細胞に新薬の候補となる物質を投与すれば、病気を治す効果があるかどうか短期間に
確認できるので、櫻井講師は「筋ジストロフィーには現在有効な治療法がないので、新薬の開発につなげて
いきたい」と話しています。
☆有効な治療法のない難病の筋ジストロフィーの患者さん達に、希望の光が差し始めましたね。
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「筋ジストロフィー」(筋肉が次第に衰えていく病気)の病態の一部が、iPS細胞を使って世界で初めて再現されました。画期的な新薬の開発につながる可能性があると期待されています。
この研究を行ったのは、京都大学iPS細胞研究所の櫻井英俊講師らのグループで、
三好型と呼ばれる「筋ジストロフィー」の患者からiPS細胞を作り出し、MyoDという特殊な遺伝子
を入れることで、筋肉の細胞の一種である、骨格筋細胞に変えることに成功しました。
筋ジストロフィーはこの骨格筋細胞が壊れやすくなることで発症しますが、iPS細胞から作り出した
骨格筋細胞も同じように壊れやすくなったということです。
研究グループは「病態の一部を世界で初めて再現できた」としています。
この病気の骨格筋細胞に新薬の候補となる物質を投与すれば、病気を治す効果があるかどうか短期間に
確認できるので、櫻井講師は「筋ジストロフィーには現在有効な治療法がないので、新薬の開発につなげて
いきたい」と話しています。
☆有効な治療法のない難病の筋ジストロフィーの患者さん達に、希望の光が差し始めましたね。
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